MIT发明安全有效RNAi技术

　　

生物通报道：来自MIT和Alnylam医药公司的研究人员发明了进行RNA干扰（RNAi）的安全有效方法。RNAi被认为有潜力治疗包括癌症和肝炎在内的各种疾病。

 

MIT的Daniel Anderson解释说，RNA干扰之所以让许多人兴奋不已，其中一个原因是希望它能够提供一种控制我们身体中几乎任何一个基因的新方法。这项新研究成为本期《自然·生物技术》杂志的封面故事。

 

研究人员将RNAi看作是一种能关闭特定致病基因的途径。尽管有这种潜力，但研究这项技术的研究人员却面临一个重要难题：如何将RNAi制剂传递到靶标组织。

 

现在，MIT/Alnylam研究组开发了一个新分子库，能够成功将RNAi制剂传递到几种动物中，包括小鼠、大鼠和猕猴。该研究组希望能够在接下来的几年里在人类临床试验中检测这种传递材料。

 

RNAi通过干扰遗传信息从细胞核流向细胞中的蛋白质制造机器。通过干扰mRNA，基因表达能够被开启或关闭。

 

传递RNAi的一种方法是将siRNA（短干扰RNA）打包到纳米颗粒中，然后将颗粒直接传递到靶标细胞。

 

在之前的研究中，脂质（脂溶性分子，如脂肪、蜡和胆固醇）有潜力成为RNAi传递制剂。但是，只有有限的几种不同材料在研究中进行了研究。

 

利用一种新的高速合成方法，这个研究组构建了一个巨大的类脂分子库，即 lipidoids。这些化学方法的一个主要优势是便利产生大量不同的分子，而这些分子可能用于不同的RNAi治疗和药物传递问题。

 

MIT的研究组发现几种lipidoids能够成功将siRNA传递到肝脏中，并可以用于治疗从癌症到病毒感染的各种疾病。他们还证实siRNA传递到肺脏能够抑制呼吸道病毒的基因表达。这种lipidoids还能够将siRNA传递到一种特殊的免疫细胞——巨噬细胞。

 

在一些情况下，单次的RNAi注射效果能够持续4周时间。研究人员还证实，他们能够一次抑制两个基因，从而暗示出治疗与多个基因有关疾病的可能。这种传递系统还能用于另外一种类型的RNAi，即干扰性microRNA。（生物通雪花）